Generalmente la causa dell'aplasia spinale non è nota, ma può essere associata all'esposizione ad agenti chimici, radiazioni, farmaci o il risultato di una malattia più grave come l'anemia di Fanconi. La diminuzione delle cellule del sangue circolanti può portare a una serie di sintomi, come pallore, mancanza di respiro, lividi e frequente insorgenza di infezioni.